首个针对伴FGFR2突变的胆管癌药物Pe

新药介绍

美国FDA批准Pemigatinib（商品名为Pemazyre?）用于既往接受过治疗的携带FGFR2融合或其他重排的不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者。Pemigatinib是美国上市的首个也是唯一一个用于治疗胆管癌的药物。

Pemigatinib由Incyte公司进行开发，当前，信达生物和Incyte达成战略合作和独加授权许可协议，在中国区域由信达生物负责Pemigatinib的临床开发与商业化。目前，Pemigatinib片剂在中国正处于临床试验开发阶段，其中针对有FGFR2突变的胆管癌项目正处在Ⅱ期临床试验阶段，针对有FGF/FGFR突变的实体瘤项目正处在Ⅰ期临床试验阶段。

胆管癌治疗

胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤，占所有原发肝癌的10%~15%，全身肿瘤的1%以下，多发于70-80岁人群，男性发病率略高。根据发病部位又分为肝内胆管癌和肝外胆管癌。FGFR2位点的基因突变几乎仅见于肝内胆管癌，突变率大约10%-16%。

不同部位的胆管癌治疗策略不尽相同，治疗方法如下图：

手术治疗

手术切除是治疗胆管癌的首选方法。只要胆管癌能获得根治性切除，病人全身情况能够耐受，无远处转移，均应积极行手术治疗，争取获得根治性切除。对不能切除者，新辅助化疗方案有可能使肿瘤降期，增加根治性手术切除的机会。手术效果主要取决于肿瘤的部位和肿瘤浸润胆管的程度、手术无瘤切缘及是否有淋巴结转移。

术后治疗及随访

根据术中及病理检查的具体情况，确定术后治疗及随访方案。对有显微镜下阳性切缘（R1）或局部病灶残留（R2）的病人，术后采用射频消融、微博固化或吉西他滨联合铂类抗癌药物等化疗方案治疗，或化疗联合放疗治疗。对伴有CA19-9升高的病人，术后可检测CA19-9水平，每2-3个月做1次影像学评估，持续2年。根治性切除（R0）者，术后无需特殊治疗，2年内定期复查。

姑息治疗

对有胆道梗阻而肿瘤不能切除的病人，置入胆道支架可使胆管充分引流，缓解症状，提高存活率。

药物治疗

化疗：对不能手术切除或版友转移的进展期胆管癌，主要推荐吉西他滨联合铂类抗肿瘤药物和替吉奥的化疗方案，加用安罗替尼可增强抗肿瘤效果。对不能切除的胆管癌应用基于上述方案的新辅助化疗。目前无标准二线治疗方案的推荐。

免疫治疗

目前尚无标准的免疫治疗方案推荐，随着PD-1等免疫治疗药物的上市和免疫治疗理论的发展，目前国内已有部分胆管癌的免疫治疗临床试验已经在开展，免疫治疗对于的胆管癌患者可能会提供一个新的有前景的选择。

放疗

对不能手术切除或伴有转移的胆管癌病人，放疗的疗效非常有限

针对Pemigatinib国内相关药物临床试验

试验一

试验题目

在胆管癌受试者中评价Pemigatinib疗效和安全性的II期研究

适应症

胆管癌

入组条件

1.年龄≥18岁男性或女性

2.经组织学或细胞学证实为胆管癌，手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌

3.根据RECISTv1.1版，至少有一个可测量的靶病灶

4.至少经过一线系统治疗后疾病进展

5.伴有FGFR2突变

6.既往接受过选择性FGFR抑制剂治疗

试验二

试验题目

在中国晚期恶性肿瘤患者中评价Pemigatinib片的I期临床研究

适应症

晚期恶性肿瘤

入组条件

1.年龄≥18岁男性或女性

2.经组织学或细胞学证实为手术不可切除的晚期、复发性或转移性恶性肿瘤

3.据RECISTv1.1版，至少有一个可测量病灶

4.经标准治疗后疾病发生进展或标准治疗无效，或无标准治疗方案

5.伴有FGF/FGFR突变

6.既往未接受过选择性FGFR抑制剂治疗

有关于此2项临床试验的任何问题，可拨打下方领募官方免费电话，或点击阅读全文-查询项目-填写报名表，希望能够对您有所帮助。更多临床试验科普及项目列表请