核苷修饰的mRNALNP在肝病安全治疗

年，UniversityofWisconsin的科研团队首次发现，将体外转录的mRNA注射至小鼠骨骼肌内，可以表达相应蛋白，震惊学术界。

如ElonMusk所说，mRNA就像一个电脑程序，你可以对其进行编程以执行所需的任何操作。mRNA具有灵活的可修饰性，可及时、可控地表达目标蛋白，同时不会整合到基因组上。借助递送的纳米脂质颗粒(LNP)平台，不仅可以预防mRNA降解，同时可将mRNA加载到期望的靶器官、靶细胞中进行定位转录，有望用于癌症、传染病、以及采用蛋白替代疗法的一系列疾病的治疗。mRNAvaccinedeliveryusinglipidnanoparticles随着脂质纳米颗粒包裹的信使RNA(mRNA-LNP)安全性在临床试验中得以验证，基于核苷修饰的mRNA-LNP的药物开发也迅速发展起来，如COVID-19疫苗的开发。尽管利用mRNA-LNP技术开发急慢性肝病治疗策略也备受